Ngày 18/4/2018, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã chấp thuậnOsimertinib (Tagrisso, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) điều trị bước một cho bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ đã di căn (NSCLC) có đột biến EGFR (Epidermal Growth Factor Receptor- thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì) mất đoạn exon 19 hoặc đột biến exon 21 L858R.
Chấp thuận này dựa trên thử nghiệm đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng (FLAURA, NCT02296125) tiến hành trên 556 bệnh nhân NSCLC có đột biết EGFR mất đoạn exon 19 hoặc đột biến exon 21 L858R, không thể phẫu thuật hoặc đã di căn, chưa từng nhận điều trị hệ thống trước đó cho giai đoạn tiến xa. Bệnh nhân được phân ngẫu nhiên theo tỉ lệ (1:1) vào 2 nhóm
+ Nhóm bệnh nhân điều trị Osimertinib 80 mg đường uống hàng ngày, một lần/ngày
+ Nhóm bệnh nhân theo phác đồ điều trị chuẩn gefitinib 250 mg hoặc erlotinib 150 mg hàng ngày, đường uống, một lần/ngày
Trong số bệnh nhân theo phác đồ điều trị chuẩn, có 20% đã sử dụng Osimertinib như một liệu pháp điều trị ung thư tiếp theo.
Ước tính trung vị thời gian sống bệnh không tiến triển (PFS) ở nhóm điều trị bằng Osimertinib và nhóm điều trị tiêu chuẩn lần lượt là 18.9 tháng (Khoảng tin cậy 95%: 15.2, 21.4) và 10.2 tháng (Khoảng tin cậy 95%: 9.6, 11.1) (tỉ số nguy cơ 0.46 (Khoảng tin cậy 95%: 0.37, 0.57), p<0.0001). Tại thời điểm tiến hành phân tích thô thời gian sống bệnh không tiến triển, có rất ít bệnh nhân tử vong để ước tính hoặc so sánh với thời gian sống còn.
Tỉ lệ đáp ứng toàn bộ (overall response rate) trên nhóm điều trị bằng Osimertinib và điều trị theo tiêu chuẩn lần lượt là 77% và 69%. Ước tính trung vị thời gian duy trì đáp ứng lần lượt là 17.6 tháng và 9.6 tháng.
Những tác dụng phụ phổ biến nhất (xuất hiện trên ít nhất 20% bệnh nhân điều trị bằng Osimertinib) gồm: tiêu chảy, ban da, khô da, tác dụng phụ trên trên móng tay, viêm miệng, chán ăn. Tác dụng phụ nghiêm trọng được báo cáo trong 4% bệnh nhân điều trị bằng osimertinib. Những tác dụng phụ nghiêm trọng nhất là viêm phổi (2.9%), viêm phổi mô kẽ (2.1%), thuyên tắc phổi (1.8%)
Liều lượng khuyến cáo của Osimertinib là 80 mg hàng ngày, đường uống, một lần/ngày.
